Vatsaelinperäisen sepsiksen ennuste ja ilmaantuvuus iäkkäillä

Riskinjako ja ehdollinen korvattavuus: Mahdollisuus kustannusvaikuttavampaan terveydenhuoltoon

Erkki Soini | Helmi 2018 | Reumasairaudet |

Erkki Soini
toimitusjohtaja
ESiOR Oy

Artikkelissa tarkastellaan riskinjaon ja ehdollisen korvattavuuden nykytilannetta, tapoja ja kannustimia Suomessa. Lisäksi artikkelissa esitetään sertolitsumabipegolin hypoteettisen vaikutusperusteisen riskinjaon tuloksia, jotka perustuvat tuoreeseen suomalaiseen alkuperäisjulkaisuun.1

Ehdollinen korvattavuus ja riskinjako Suomessa: Uusi mahdollisuus
Vuoden 2017 alussa Suomessa otettiin käyttöön uutena vaihtoehtona lääkehoidon sopimusratkaisuun perustuva eli ehdollinen korvattavuus. Se pohjautuu erityisesti sairausvakuutuslakiin, myyntiluvan haltijan halukkuuteen ja lääkkeiden hintalautakunnan harkintaan.2-4 Laki on toistaiseksi voimassa vuoden 2019 loppuun saakka.

Ehdollinen korvattavuus voi tulla kyseeseen, mikäli uudelle lääkehoidolle on osoitettu erityinen lääketieteellinen tarve ja jos hoitokustannuksiin, lääkehoidon hoidolliseen arvoon, kustannusvaikuttavuuteen tai muihin lääkevalmisteen korvattavuuteen tai tukkuhinnan kohtuullisuuden arviointiin vaikuttaviin tekijöihin liittyy merkittävää epävarmuutta. Ehdollisen korvattavuuden osana on lääkkeiden hintalautakunnan ja myyntiluvan haltijan keskinäinen sopimus ja sen päättyessä lääkevalmisteen korvattavuus ja tukkuhinta lakkaavat, ellei valmisteelle ole ennen määräajan päättymistä hyväksytty korvattavuutta.4

Riskinjako: Talous ja tulos kannustavat eri asioihin
Ehdolliseen korvattavuuteen liittyvä riskinjako on tyypillisesti joko i] talouteen tai ii] tulokseen perustuva.1 Pelkkä taloudellinen sopimus voisi sisältää esim. myyntimäärään, käyttäjämäärään, käyttöaikaan, kustannukseen, Kansaneläkelaitoksen maksamaan korvaukseen, maksajan budjettiin ja/tai yhteiskunnalliseen kustannukseen liittyvän riskinjaon, jossa myyntiluvan haltija jakaa erityisesti kustannuksiin liittyvää riskiä yhteiskunnallisen maksajan ja potilaan kanssa. Taloussopimus kannustanee kustannusten kohtuullisuuteen, mutta se ei välttämättä kannusta yksilölliseen lääkehoitoon.

Tulokseen perustuva sopimus voisi sisältää esim. laatuun, hoitovaikutukseen, vaikuttavuuteen, riski-hyötysuhteeseen, elämänlaadun parannukseen ja/tai kustannusvaikuttavuuteen liittyvän riskinjaon, jossa myyntiluvan haltija jakaa erityisesti lääkehoidon tuloksiin liittyvää riskiä yhteiskunnallisen maksajan ja osin myös potilaan kanssa. Tulossopimus kannustanee hoitotulosten saavuttamiseen ja – riippuen tavoitteiden määrittämisestä – potilaan yksilölliseen hoitoon, tehokkaaseen seurantaan ja vaikuttavuuteen.1

Myyntiluvan haltija kantaa riskinjaossa merkittävän riskin. Mutta myös potilas kantaa riskiä. Mikäli myyntiluvan haltijalla on palautusmaksuvelvollisuus, palautusmaksu suoritetaan Kansaneläkelaitoksen sairausvakuutusosastolle.4 Potilas ei nykylaissa maksuosuuksiaan saa takaisin, vaikka riskinjako muuten toimisi. Potilas kantaa myös tulokseen liittyvää riskiä, ellei tulossopimus paranna hoitotuloksia (vrt. myöhemmän esimerkin parempi hoitotulos). Toki potilaan riski on pienempi, jos lääkkeen korvattavuus on voimassa riskinjaon seurauksena, ja ilman sitä korvattavuutta ei vielä olisi tai saavutettaisi. Riskinjako mahdollistaneekin aikaisemman markkinoille pääsyn.

Ehdollinen korvattavuus Suomessa:
Ensimmäisen vuoden kokemuksia
Lääkkeiden hintalautakunta arvioi edellytykset ehdolliseen korvattavuuteen tapauskohtaisesti. Ensimmäisen vuoden aikana on tehty peräti kahdeksan taloudellista sopimusta ehdollisesta korvattavuudesta (evolokumabi, olaparibi, alirokumabi, entsalutamidi, ibrutinibi, trametinibi, abirateroni, kabotsantinibi), jotka kahta poikkeusta lukuun ottamatta koskevat rajoitettua peruskorvattavuutta ja kahta poikkeusta lukuun ottamatta syöpälääkkeitä. Sopimusneuvottelut ovat sujuneet hyvähenkisesti ja ratkaisuhakuisesti.5

Ehdollinen korvattavuus on periaatteellisestikin hyvin oleellinen ja tärkeä osa Suomen uudistuvaa sosiaali- ja terveydenhuoltoa. Se mahdollistaa osaltaan uusien hoitojen saannin potilaiden hyödyksi tilanteissa, joissa lääkehoidolla on erityinen lääketieteellinen tarve, mutta joissa hoidolliseen arvoon, hoitokustannuksiin tai kustannuksiin liittyy merkittävää epävarmuutta esimerkiksi vähäisen käyttökokemuksen tai kliinisissä tutkimuksissa käytetyn asetelman vuoksi (esim. pieni potilasmäärä tai yhden käden tutkimus).

Takuu terveysteknologian tarkoituksenmukaiselle toimivuudelle?
Ensimmäisenä vuonna ehdollinen korvattavuus on Suomessa nojautunut taloudellisiin sopimuksiin.5 Taloussopimukset ovat olleet tyypillinen toimintatapa Euroopassa, sillä ne ovat hallinnollisesti yksinkertaisimpia.1 Niihin ei suoranaisesti liity vaatimusta tai takuuta hoidon tuloksista, joiden arviointi ja osoittaminen osana potilaiden hoitokäytäntöä voi olla haastavaa.

Tietojärjestelmien, reaalielämän datojen (RWD) ja terveystalousosaamisen kehittyessä tuotteen tarkoituksenmukaiseen toimivuuteen (esim. vaikutukseen, vaikuttavuuteen tai kustannusvaikuttavuuteen) perustuvat tulossopimukset lisääntyvät. Sairaalassa annettavien, ei-korvattujen tuotteiden osalta tuloksiin perustuvia sopimuksia lienee jo olemassa, mutta korvattavuusjärjestelmän piirissä niitä ei vielä ole. Niihin liittyy mahdollisuus esim. potilaiden hoidon tarkempaan kohdentumiseen ja/tai kustannusvaikuttavuuden merkittävään parantumiseen, samoin kuin täysin uudenlaisen liiketoimintamallin kehittämiseen.

Tulokseen perustuvan riskinjaon hyödyt:
Sertolitsumabipegoli
Tulokseen perustuvan riskinjaon hyötyjä on mahdollista arvioida terveystaloudellisen arvioinnin menetelmin.  Arvioimme suomalaisessa ympäristössä mallintamalla erilaisiin vaikuttavuuskriteereihin ja uuteen meta-analyysiin perustuvan hypoteettisen riskinjaon vaikutukset terveystaloustieteen perusmittareihin, joita olivat mm. inkrementaalinen kustannusvaikuttavuus (lisäkustannusten ja -hyötyjen suhde), budjettivaikutus (muutos nettobudjetissa), laatupainotteiset elinvuodet (QALY:t), kustannukset maksajan ja yhteiskunnan näkökulmista sekä työssäolo (työssäolopäivät).1

Kaikilla mittareilla arvioituna hypoteettinen, nopeaan vastearvioon perustuva sertolitsumabipegolin riskinjako oli viiden vuoden ajanjaksolla keskivaikeaa–vaikeaa nivelreumaa sairastavien potilaiden kohdalla hyödyllistä sekä korvattujen biologisten nykylääkehoitojen yhdistelmään että yksittäisiin biologisiin lääkkeisiin verrattuna. Riskinjako paransi vasteita, elämänlaatua ja työssäoloa.1

Mallinnettu viiden vuoden säästö oli potilastasolla keskimäärin 7 866 euroa, josta lisääntyneeseen työssäoloon liittyvät säästöt olivat 4 321 euroa ja riskinjakoon liittyvät säästöt 1 472 euroa. Loput 2 073 euroa säästyivät suorista kustannuksista, joista osa seurasi nopeasta vasteen arvioinnista. Riskinjaon mallinnettu potentiaalinen, kumulatiivinen budjettivaikutus suoriin ja epäsuoriin kustannuksiin potilaspopulaation tasolla oli vastaavasti noin 15 ja 16 miljoonaa euroa viiden vuoden aikana. Koska sertolitsumabipegoli ei ole Suomessa ehdollisen, sopimusperusteisen korvattavuuden piirissä, tilannetta tarkasteltiin myös ilman riskinjakoa. Myös ilman riskinjakoa sertolitsumabipegoli oli kustannus- ja budjettivaikuttava hoito.1

Terveystalous toiminnan tueksi ja tuloksen turvaksi
Ehdollinen korvattavuus ja erityisesti tulosperusteinen riskinjako edellyttää terveystalousosaamista. Terveystaloustarve lisääntyy muutenkin sekä alueellisesti lähitulevaisuuden maakuntauudistuksessa että kansallisesti mm. Fimean sairaalalääkkeiden arvioinnissa ja palveluvalikoimaneuvoston kannanotoissa, koska sosiaali- ja terveydenhuollossa tavoitellaan vaikuttavuutta, budjetit ovat rajallisia ja halutaan paras vaste rahalle.6 Terveystalous nähdään Käypä hoito -suositustenkin potentiaalisena osana,7 koska ”järkevän lääkehoidon toteuttaminen vaatii suositusten soveltamista potilaskohtaisesti ja kustannusvaikuttavuuden pohdintaa”.8

Terveystaloudessa ennakointi, implementointi ja arviointi ovat keskiössä. Vaikuttavuus ja kustannusvaikuttavuus ovat lisääntyvässä määrin mukana poliittisissa agendoissa ja mm. tiedolla johtamisessa, mikä edellyttää sosiaali- ja terveydenhuollon datojen tehokasta ja osuvaa toissijaista hyödyntämistä.9 Tiedon hyödyntämiseksi ja tehokkaan asiakaskeskeisen10,11 ohjaamisen varmistamiseksi on käynnissä ainakin mm. Isaacus-,12,13 Virtuaalisairaala 2.0 –14 ja ODA-hankkeiden terveystaloudellisia mallinnuksia ja arviointeja.

Yhteenveto

Ehdollinen korvattavuus ja siihen liittyvä riskinjako ovat Suomessa korvattujen lääkevalmisteiden osalta tuore, mutta pitkään odotettu mahdollisuus. Kokemukset ensimmäisestä vuodesta ja taloussopimuksista ovat olleet positiiviset, mutta toistaiseksi käytössä ei ole vielä yhtään tulossopimusta.5 Tuore suomalaistutkimus1 osoittaa, että myös tulossopimuksia tulisi harkita terveystaloudellisesti järkevänä toimintatapana. Vaikuttavuuteen perustuvat riskinjakomallit toisivat lääkehoidot eräänlaisen tuotetakuun piiriin, jossa maksettaisiin vain tarkoituksenmukaisesti toimineesta hoidosta. Sinänsä mielenkiintoista on ollut, että lääkkeen toimivuudelle ei yleensä ole annettu takuuta, vaikka muiden tuotteiden osalta takuu ja palautusoikeus ovat perusasioita. Joka tapauksessa taloustilanne ja maakuntauudistus huomioiden terveystalousosaamisen ja -ymmärryksen tarve kasvavat. Toivottavasti ehdollinen korvattavuus jatkuu myös vuonna 2020.

Sidonnaisuudet: UCB Pharma Oy Finland tuki tutkimusta1 taloudellisesti.

Lähteet

1. Soini E, Asseburg C, Taiha M, Puolakka K, Purcaru O, Luosujärvi R. Modeled Health Economic Impact of a Hypothetical Certolizumab Pegol Risk-Sharing Scheme for Patients with Moderate-to-Severe Rheumatoid Arthritis in Finland. Adv Ther 2017;34:2316-2332. 2. Eduskunta. Hallituksen esitys HE 184/2016 vp. 2016. 3. Pelkonen L. Ehdollinen korvattavuus. Hilan asiointipalvelu ja muutokset lääkekorvausasioissa. Helsinki: Lääkkeiden hintalautakunta; 2016. 4. Sairasvakuutuslaki: 6. luku 6a§. 5. Palva E. Ehdollinen korvattavuus Suomessa – kokemukset ensimmäisen vuoden jälkeen. 16.1.2018. 6. Soini E. Kroonisen lymfaattisen leukemian hoidon kustannusvaikuttavuus Suomessa ja sen uudet tulkinnat: Kliininen kustannushyöty ja vaikuttavuusinvestoiminen. BestPractice Onkologia / Hematologia 2016;5(18):30-32. 7. Soini E. Biologisten lääkkeiden kustannusvaikuttavuus nivelpsoriaasin hoidossa. Suomalaisen Lääkäriseuran Duodecimin ja Suomen Ihotautilääkäriyhdistyksen asettama työryhmä. Helsinki: Suomalainen Lääkäriseura Duodecim, 1.3.2017. 8. Komulainen J. Käypä hoito -suositus tukee lääkärin ja potilaan välistä vuoropuhelua. Sic! Lääketietoa Fimeasta 2016;(1):10-11. 9. Soini E. Asiantuntijaratkaisuja vaikuttavuustutkimukseen. Lakityöryhmän WorkShop, SoTe-tiedon toissijainen käyttö: Tiedolla johtaminen, ohjaus ja valvonta. STM 16.2.2016. 10. Implementation of the Government Programme. 11. Finland, a land of solutions. Mid-term review. Government Action Plan 2017–2019. 12. Soini E, Hallinen T, Kekoni A, ym. Efficient secondary use of representative social and health care data in Finland: Isaacus data lake, analytics and knowledge management pre-production project. Value Health 2017;20:A777. 13. Hallinen T, Soini E, Kekoni A, ym. Isaacus pre-production project: child protection process and placement decision. [painossa] Podium: The 23rd International Conference on Telemedicine and eHealth 15.3.2018. 14. Väätäinen S, Soini E, Arvonen S. Virtual hospital 2.0 – modelled cost-benefit assessment: Towards potential economic efficiency with digitalization and customer-responsive services. [painossa] Podium: The 23rd International Conference on Telemedicine and eHealth 15.3.2018.