Kustannusvaikuttavampaa lääkehoitoa? Riskinjako, ehdollinen korvattavuus ja PICOSTEPS

Erkki Soini, | Syys 2018 | Onkologia ja Hematologia |

Erkki Soini,
Toimitusjohtaja,
terveystaloustieteilijä
ESiOR Oy

Ehdollisen korvattavuuden, riskinjaon, terveystalouden käytön ja tulosten raportoinnin suhteen Suomessa on tapahtunut paljon viime aikoina. Artikkelissa tarkastellaan riskin jakoa ja ehdollisen korvattavuuden määriä, toimintatapoja ja syitä Suomessa. Lisäksi artikkelissa esitetään hypoteettisen vaikutusperusteisen riskinjaon tuloksia, jotka perustuvat suomalaiseen terveystalousjulkaisuun,1 sekä kuvataan lyhyesti tapa raportoida terveystaloustutkimuksia tutummassa ja tarvetta varten laajennetussa kehikossa.2-4

Suomalainen ehdollinen korvattavuus alkoi vuonna 2017
Vuonna 2017 Suomessa otettiin käyttöön uutena asiana lääkehoidon sopimusratkaisuun perustuva eli ehdollinen korvattavuus. Ehdollinen korvattavuus pohjautuu erityisesti sairausvakuutuslakiin, myyntiluvan haltijan halukkuuteen ja lääkkeiden hintalautakunnan (Hila) harkintaan.5-7 Ehdollisen korvattavuuden mahdollistava laki on nykyisellään voimassa vuoden 2019 loppuun saakka.

Hila päättää lääkkeiden korvattavuuden tapauskohtaisesti. Ehdollinen korvattavuus voi tulla kyseeseen, mikäli i] uudelle lääkehoidolle on osoitettu erityinen lääketieteellinen tarve ja jos lisäksi ii] hoitokustannuksiin, lääkehoidon hoidolliseen arvoon, kustannusvaikuttavuuteen tai muihin lääkevalmisteen korvattavuuteen tai tukkuhinnan kohtuullisuuden arviointiin vaikuttaviin tekijöihin liittyy merkittävää epävarmuutta.7

Ehdollisen korvattavuuden osana on Hilan ja myyntiluvan haltijan keskinäinen määräaikainen sopimus. Sopimuksen päättyessä lääkevalmisteen korvattavuus ja tukkuhinta lakkaavat, ellei valmisteelle ole ennen määräajan päättymistä hyväksytty korvattavuutta.7

Talous ja tulos riskinjaon välineinä kannustavat eri tavoin ja eri tavoitteisiin
Ehdollisen korvattavuuden osana oleva riskinjako on tyypillisesti joko i] talouteen (kustannuksiin) tai ii] tulokseen (vaikuttavuuteen) perustuva.1 Taloudellinen sopimus yksinään voisi sisältää esimerkiksi myyntimäärään, käyttäjämäärään, käyttöaikaan, kustannukseen, Kansaneläkelaitoksen maksamaan korvaukseen, maksajan budjettiin ja/tai yhteiskunnalliseen kustannukseen liittyvän riskinjaon, jossa myyntiluvan haltija jakaa erityisesti kustannuksiin liittyvää riskiä yhteiskunnallisen maksajan ja potilaan kanssa. Taloussopimus kannustanee kustannusten kohtuullisuuteen, mutta se ei välttämättä kannusta esimerkiksi yksilölliseen lääkehoitoon.

Tulokseen perustuva sopimus voisi sisältää esimerkiksi laatuun, hoitovaikutukseen, vaikuttavuuteen, riski-hyötysuhteeseen, elämänlaadun parannukseen ja/tai kustannusvaikuttavuuteen perustuvan riskijaon, jossa myyntiluvan haltija jakaa erityisesti hoidon tuloksiin liittyvää riskiä yhteiskunnallisen maksajan ja potilaan kanssa. Tulostavoite kannustanee hoitotulosten saavuttamiseen ja – riippuen tavoitteiden määrittämisestä, mittaamisesta ja kannusteista – tavoitteiden seurantaan, yksilölliseen hoitoon ja vaikuttavuuteen.1

Myyntiluvan haltija ja potilas kantavat riskiä
Myyntiluvan haltija kantaa riskinjaossa merkittävän riskin. Mikäli myyntiluvan haltijalla on palautusmaksuvelvollisuus, palautusmaksu suoritetaan Kansaneläkelaitoksen sairausvakuutusosastolle.7

Lisäksi myös potilas kantaa riskiä. Potilas ei nykylaissa maksuosuuksiaan saa takaisin, vaikka riskinjako toimisi. Potilas kantaa myös tulokseen liittyvää riskiä, ellei tulossopimus paranna hoitotuloksia. Toki potilaan riski on pienempi, jos lääkkeen korvattavuus on voimassa riskinjaon ja ehdollisen korvattavuuden seurauksena, ja ilman sitä korvattavuutta ei vielä olisi. Riskinjako mahdollistaneekin aikaisemman markkinoille pääsyn.

Ehdollisen korvattavuuden tuloksena on syntynyt tähän saakka peräti 12 sopimusta
Ensimmäisen reilun puolentoista vuoden aikana on tehty peräti 12 taloudellista sopimusta8 (kuva 1). Sopimukset ovat ajoittuneet kahteen aaltoon ja ovat kestoltaan 23–26 kuukauden mittaisia. Ne koskevat kolmea poikkeusta lukuun ottamatta rajoitettua peruskorvattavuutta ja kolmea poikkeusta lukuun ottamatta syöpälääkkeitä.

Ehdolliseen korvattavuuteen liittyvät sopimusneuvottelut ovat sujuneet hyvähenkisesti ja ratkaisuhakuisesti.9 Ehdollinen korvattavuus on oleellinen ja varsin tärkeä osa Suomen uudistuvaa sosiaali- ja terveydenhuoltoa. Se mahdollistaa osaltaan uusien hoitojen saannin potilaiden hyödyksi tilanteissa, joissa lääkehoidolla on erityinen lääketieteellinen tarve, mutta joissa vaikkapa hoidolliseen arvoon tai kustannuksiin liittyy merkittävää epävarmuutta esimerkiksi vähäisen käyttökokemuksen tai kliinisisten tutkimusten asetelmien, kuten pienen potilasmäärän tai yhden käden, vuoksi.

Tulossopimuksia terveysteknologian tarkoituksenmukaisesta toimivuudesta
Toistaiseksi ehdollinen korvattavuus on Suomessa nojautunut taloudellisiin sopimuksiin.8 Taloussopimukset ovat olleet tyypillisiä muuallakin Euroopassa, sillä ne ovat hallinnollisesti yksinkertaisimpia1. Niihin ei suoranaisesti liity vaatimusta tai takuuta hoidon tuloksista, joiden arviointi ja osoittaminen osana potilaiden hoitokäytäntöä voi olla haastavaa.

Tietojärjestelmien, reaalielämän datojen (RWD) ja terveystalousosaamisen kehittyessä tuotteen tarkoituksenmukaiseen toimivuuteen, kuten kustannusvaikuttavuuteen tai vaikuttavuuteen, perustuvat tulossopimukset lisääntyvät. Sairaalassa annettavien, ei-korvattujen tuotteiden osalta tuloksiin perustuvia sopimuksia lienee jo olemassa, mutta korvattavuusjärjestelmässä niitä ei vielä ole. Niihin liittyy mahdollisuus esimerkiksi hoidon tarkempaan kohdentumiseen ja/tai kustannusvaikuttavuuden merkittävään parantumiseen, samoin kuin täysin uudenlaisen liiketoimintamallin kehittämiseen.

Positiivisia tuloksia tulosperusteisesta riskinjaosta Suomessa
Arvioimme suomalaisessa ympäristössä mallintamalla erilaisiin vaikuttavuuskriteereihin ja uuteen meta-analyysiin pohjautuvan hypoteettisen tulosperusteisen riskinjaon vaikutukset terveystaloustieteen perusmittareihin. Mittareita olivat muun muassa inkrementaalinen kustannusvaikuttavuus (lisäkustannusten ja -hyötyjen suhde), budjettivaikutus (muutos nettobudjetissa), laatupainotteiset elinvuodet (QALY:t), kustannukset maksajan ja yhteiskunnan näkökulmista sekä työssäolo (työssäolopäivät).1

Hypoteettinen, nopeaan vastearvioon perustuva sertolitsumabipegolin riskinjako oli viiden vuoden ajanjaksolla keskivaikeaa-vaikeaa nivelreumaa sairastavien potilaiden kohdalla hyödyllistä sekä korvattujen biologisten nykylääkehoitojen yhdistelmään että yksittäisiin biologisiin lääkkeisiin verrattuna. Riskinjako paransi vasteita, elämänlaatua ja työssäoloa.1

Mallinnettu viiden vuoden säästö oli keskimäärin 7 866 euroa/potilas, josta lisääntyneeseen työssäoloon liittyvät säästöt olivat 4 321 euroa/potilas ja riskinjaon säästöt 1 472 euroa/potilas. Loput 2 073 euroa/potilas säästyivät suorista kustannuksista; osin nopeasta vasteen arvioinnista. Riskinjaon mallinnettu kumulatiivinen budjettivaikutus suoriin ja epäsuoriin kustannuksiin potilaspopulaation tasolla oli vastaavasti noin 15 ja 16 miljoonaa euroa viiden vuoden aikana. Koska sertolitsumabipegoli ei ole Suomessa ehdollisen korvattavuuden piirissä, tilannetta tarkasteltiin myös ilman riskinjakoa; myös ilman riskinjakoa sertolitsumabipegoli oli kustannus- ja budjettivaikuttava hoito.1

PICOSTEPS: rakenteellisesti raportoitu terveystalous tulosta takaamaan
Erityisesti tulosperusteinen riskinjako edellyttää terveystalousosaamista. Terveystaloustarve lisääntyy sekä alueellisesti maakuntauudistuksessa että kansallisesti muun muassa Fimean sairaalalääkkeiden arvioinnissa ja palveluvalikoimaneuvoston kannanotoissa, koska sosiaali- ja terveydenhuollossa tavoitellaan vaikuttavuutta, budjetit ovat rajallisia ja halutaan paras vaste rahalle.10 Terveystalous on ollut Käypä hoito -suositustenkin potentiaalisena osana,2 koska ”järkevän lääkehoidon toteuttaminen vaatii suositusten soveltamista potilaskohtaisesti ja kustannusvaikuttavuuden pohdintaa”.11

Tulosperusteisen riskinjaon terveystalousarvio sisältää eri vaiheita ja paljon informaatiota.1 Tällöin on erityisen oleellista raportoida kokonaisuus selkeästi. Selkeämpää taloudellisen arvioinnin raportointia varten kehitettiin osana Käypä hoito -katsausta rakenteelliseen raportointiin PICOSTEPS-arviointikehikko,2 joka muodostuu seuraavista loogisista ja tärkeysjärjestyksessä olevista osista: potilaat (P), interventio (I), verrokit (C), tulokset (O), asetelma (S), aika (T), vaikutukset (E), näkökulma (P) ja herkkyysanalyysit (S).3,4

Terveystaloudessa rakenteellisen raportoinnin lisäksi ennakointi, implementointi, arviointi ja parhaat toiminnot ovat keskiössä. Vaikuttavuus ja kustannusvaikuttavuus ovat mukana poliittisissa agendoissa, mikä edellyttää sosiaali- ja terveydenhuollon datojen tehokasta ja osuvaa toisiokäyttöä.12 Tiedon hyödyntämiseksi ja tehokkaan asiakaskeskeisen13,14 ohjaamisen varmistamiseksi on käynnissä ainakin Isaacus-,15-17 Virtuaalisairaala 2.0-18-20 ja ODA-hankkeiden terveystaloudellisia mallinnuksia ja arviointeja.

Yhteenveto

Ehdollinen korvattavuus ja riskinjako ovat Suomessa korvattujen lääkevalmisteiden osalta tuore, mutta pitkään odotettu mahdollisuus. Kokemukset taloussopimuksista ovat olleet positiiviset,6 mutta toistaiseksi käytössä ei ole vielä yhtään tulossopimusta.5 Tuore suomalaistutkimus1 osoitti, että myös tulossopimuksia tulisi harkita terveystaloudellisesti järkevänä toimintatapana. Vaikuttavuuteen perustuva riskinjako toisi lääkehoidot omanlaisensa tuotetakuun piiriin, jossa maksettaisiin vain tarkoituksenmukaisesti toimineesta hoidosta. Sinänsä mielenkiintoista on ollut, että lääkkeen tarkoituksenmukaiselle toimivuudelle ei yleensä ole annettu takuuta, vaikka muiden tuotteiden osalta takuu ja palautusoikeus ovat perusasioita. Joka tapauksessa taloustilanne ja mahdollinen maakuntauudistus huomioiden terveystalousosaamisen ja -ymmärryksen tarve kasvavat. Tässä keskeinen asia on selkeä rakenteellinen raportointi, kuten PICOSTEPS, jota on jo sovellettu onnistuneesti.2-4 Toivottavasti ehdollinen korvattavuus jatkuu myös vuonna 2020 ja vaikuttavuus tulisi mukaan riskijaon kriteeriksi.

Sidonnaisuudet: Alkuperäistutkimusta1 tuki taloudellisesti UCB Pharma Oy Finland.

Lähteet

1. Soini E, Asseburg C, ym. Modeled Health Economic Impact of a Hypothetical Certolizumab Pegol Risk-Sharing Scheme for Patients with Moderate-to-Severe Rheumatoid Arthritis in Finland. Adv Ther 2017;34:2316-2332.  2. Soini E. Biologisten lääkkeiden kustannusvaikuttavuus nivelpsoriaasin hoidossa. Suomalaisen Lääkäriseuran Duodecimin ja Suomen Ihotautilääkäriyhdistyksen asettama työryhmä. Helsinki: Suomalainen Lääkäriseura Duodecim, 1.3.2017.  3. Soini E, Joutseno J, Sumelahti ML. Cost-Utility of First-Line Disease-Modifying Treatments for Relapsing-Remitting Multiple Sclerosis. Clin Ther 2017;39:537-557.  4. Soini E, Riekkinen O, ym. Cost-effectiveness of pulse-echo ultrasonometry in osteoporosis management. ClinicoEcon Outcomes Res 2018;10:279-292.  5. Hallituksen esitys HE 184/2016 vp. 2016.  6. Pelkonen L. Ehdollinen korvattavuus. Hilan asiointipalvelu ja muutokset lääkekorvausasioissa. Helsinki: Lääkkeiden hintalautakunta; 2016.  7. Sairasvakuutuslaki: 6 . luku 6a§.  8. Ehdollinen korvattavuus. Tilanne 19.7.2018. Lääkkeiden hintalautakunta.  9. Palva E. Ehdollinen korvattavuus Suomessa – kokemukset ensimmäisen vuoden jälkeen 16.1.2018.  10. Soini E. Kroonisen lymfaattisen leukemian hoidon kustannusvaikuttavuus Suomessa ja sen uudet tulkinnat: Kliininen kustannushyöty ja vaikuttavuusinvestoiminen. BestPractice Onkologia / Hematologia 2016;5(18):30-32.  11. Komulainen J. Käypä hoito -suositus tukee lääkärin ja potilaan välistä vuoropuhelua. Sic! Lääketietoa Fimeasta 2016;(1):10-11.  12. Soini E. Asiantuntijaratkaisuja vaikuttavuustutkimukseen. Lakityöryhmän WorkShop, SoTe-tiedon toissijainen käyttö: Tiedolla johtaminen, ohjaus ja valvonta. STM 16.2.2016. 13. Implementation of the Government Programme.  14. Finland, a land of solutions. Mid-term review. Government Action Plan 2017–2019.  15. Soini E, Hallinen T, ym. Efficient secondary use of representative social and health care data in Finland: Isaacus data lake, analytics and knowledge management pre-production project. Value Health 2017;20:A777.  16. Hallinen T, Soini E, ym. Isaacus pre-production project: child protection process and placement decision. Podium: The 23rd International Conference on Telemedicine and eHealth 15.3.2018.  17. Hallinen T, Soini E, ym. Isaacus data lake pre-production project: Child placement decision and its cost drivers. Value Health 2018 [painossa].  18. Väätäinen S, Soini E, Arvonen S. Virtual hospital 2.0 – modelled cost-benefit assessment: Towards potential economic efficiency with digitalization and customer-responsive services. Podium: The 23rd International Conference on Telemedicine and eHealth 15.3.2018.  19. Soini E, Väätäinen S, Arvonen S. Predicted cost-benefit of virtual hospital 2.0 in terms of health care capacity freed: Towards potential economic efficiency with digitalization and customer-responsive secondary care services. World Health Organization, International Healthy Cities Conference 1-4.10.2018.  20. Väätäinen S, Soini E, Arvonen S. Digitalization and customer-responsive secondary care services potentially free health care capacity: Predicted monetary benefits of virtual hospital 2.0. Value Health 2018 [painossa].