Kansainvälisten kustannusvaikuttavuustulosten siirrettävyys Suomeen: Rivaroksabaani ja varfariini eteisvärinän hoidossa

Erkki Soini | Joulu 2019 | Diabetes ja Sydänsairaudet |

Erkki Soini
toimitusjohtaja
ESiOR Oy

Saku Väätäinen
Vanhempi konsultti
ESiOR Oy

Kustannusvaikuttavuus on keskeinen osa terveysteknologioiden arviointia (health technology assess-ment, HTA) monissa maissa. Myös Suomessa kustannusvaikuttavuudella on merkittävä rooli muun muassa lääkkeiden kohtuullisen tukkuhinnan ja korvattavuuden arvioinnissa.1 HTA on oleellinen osa Lääkealan turvallisuus- ja kehittämiskeskus Fimean suositusta,2 HTA-opasta3 sekä hoitosuosituksia,4 koska ”järkevän lääkehoidon toteuttaminen vaatii suositusten soveltamista potilaskohtaisesti ja kustannusvaikuttavuuden pohdintaa”.5 Kustannusvaikuttavuutta mitataan tyypillisesti lisäkustannusten ja -hyötyjen keskiarvojen suhteella eli inkrementaalisella kustannusvaikuttavuussuhteella (incremental cost-effectiveness ratio, ICER). Eri maista saatavien kustannusvaikuttavuustulosten vertailtavuus on haastavaa, ja esimerkiksi kansainvälisen tai tutkimusten välisen vertailun vuoksi on tärkeää arvioida tulosten siirrettävyyttä maasta tai asetelmasta toiseen. Siirrettävyyttä tarkasteltaessa tulee potilasominaisuuksien, intervention ja verrokkihoitojen lisäksi selvittää asetelman, ajan, vaikutuksien ja näkökulman sovellettavuutta kohdemaahan.4 Tässä artikkelissa tarkastelemme esimerkkitutkimuksen avulla arvioinnin eri osa-alueita ja arvioimme, voisiko toisessa maassa käytettyjä lähtötietoja, saatuja tuloksia ja tehtyjä johtopäätöksiä soveltaa Suomeen. Esimerkkinä on tuore tutkimus, jossa Salcedo tutkimusryhmänsä kanssa tarkasteli rivaroksabaanin kustannusvaikuttavuutta eteisvärinän antikoagulaatiohoidossa yhdysvaltalaisilla miehillä, joilla on munuaisten vajaatoiminta. Valittu esimerkkitutkimus oli taloudellisesti riippumaton.6 Siirrettävyyden ja tulosten arvioinnissa käytämme PICOSTEPS-viitekehikkoa, joka kattaa terveystaloudellisen arvioinnin keskeiset osa-alueet (Taulukko 1).4,7 Potilaat, interventio ja verrokki soveltuvia Eteisvärinäpotilailla esiintyvät liitännäissairaudet, kuten munuaisten vajaatoiminta, tai tietyt ominaisuudet, kuten miessukupuoli, lisäävät aivohalvauksen, vuotojen ja kuolleisuuden riskiä.8,9 Samoin pieni osuus ajasta hoitotasapainossa (time in therapeutic range, TTR) lisää tapahtumariskiä. TTR on Suomessa ollut pieni8-11 suhteessa osuuteen ajasta, joka tarvittaisiin tapahtumia merkittävästi vähentävään veren-ohennushoitoon (TTR>80).9  Salcedon tutkimusryhmän käyttämät tapahtumariskit6 ovat kohtuullisesti linjassa suomalaisen tilanteen kanssa.8,9 Vaikuttaisi siltä, että tutkimuksessa käytetty6 varfariinilla hoidettujen potilaiden aivohalvauksen riski oli pienempi ja vuototapahtumien riski toisaalta samaa luokkaa kuin Suomessa on havaittu,9 vaikka keskiarvo-TTR oli analyysissä noin 4 prosenttiyksikköä pienempi6 kuin Suomessa.9 Tämän perusteella rivaroksabaanin kustannusvaikuttavuus voisi olla Suomessa jopa tarkasteltua tulosta6 parempi (Taulukko 1). Lopputuloksena kustannusvaikuttavuus ja laatupainotetut elinvuodet Salcedo ja kumppanit6 käyttivät terveyshyödyn arvioinnissa laatupainotettua elinvuotta (quality-adjusted life year, QALY), joka on keskeinen kustannusvaikuttavuuden mittari myös Suomessa.1 QALYt kuvaavat yhtäaikaisesti eroja elämän pituudessa ja...